FDA panel backs much-debated ALS drug in rare, 2nd review

FDA panel backs much-debated ALS drug in rare, 2nd review

WASHINGTON (AP) – Un panel de conseillers fédéraux en matière de santé a voté mercredi pour recommander l’approbation d’un médicament expérimental pour traiter la maladie de Lou Gehrig, un changement notable pour le médicament très controversé. qui avait été précédemment rejeté par le même groupe plus tôt cette année.

Les conseillers de la Food and Drug Administration ont voté 7 contre 2 que les données d’Amylyx Pharma justifiaient l’approbation, malgré des heures de débat sur la force et la fiabilité de la seule étude de la société. La FDA n’est pas tenue de suivre les conseils du groupe, mais sa recommandation positive suggère qu’il sera probablement approuvé plus tard ce mois-ci.

La FDA n’a approuvé que deux thérapies pour la maladie, la sclérose latérale amyotrophique, ou SLA, qui détruit les cellules nerveuses nécessaires aux fonctions de base comme marcher, parler et avaler.

Les patients atteints de SLA et leurs familles se sont ralliés au médicament Amylyx et ont lancé une campagne de lobbying agressive. et recruter des membres du Congrès pour faire pression sur la FDA afin qu’elle accorde son approbation.

Malgré une revue négative publiée par des scientifiques internes de la FDA avant la réunion, la plupart des panélistes extérieurs ont déclaré qu’Amylyx avait présenté suffisamment de preuves pour suggérer que le médicament aide les patients à vivre plus longtemps. Le même groupe d’experts en neurologie a voté de justesse contre le médicament en mars.en raison de préoccupations concernant des données manquantes et d’autres problèmes dans l’étude de l’entreprise.

“Priver les patients SLA d’un médicament qui pourrait fonctionner n’est probablement pas quelque chose avec lequel je serais très à l’aise”, a déclaré le Dr Liana Apostolova de l’École de médecine de l’Université de l’Indiana, qui a voté en faveur de l’approbation. “Lors de la réunion précédente, ce n’était pas si clair et c’est encore discutable.”

Amylyx a également semblé bénéficier d’un échange inhabituel dans lequel un dirigeant de l’entreprise, à la demande de la FDA, s’est engagé à retirer le médicament du marché si ses avantages ne sont pas confirmés par une vaste étude en cours.

“Je suis à peu près sûr que si une approbation est délivrée, elle pourra être retirée à l’avenir”, a noté Apostolova.

Le vote de mercredi a conclu une rare deuxième réunion pour examiner plusieurs nouvelles analyses statistiques soumises par Amylyx à l’appui des avantages du traitement pour ralentir la maladie et prolonger la vie.

L’examen des médicaments pour la SLA est étroitement surveillé en tant qu’indicateur de la flexibilité de la FDA dans l’examen des médicaments expérimentaux pour les malades en phase terminale et de sa capacité à résister à la pression extérieure.

Le Dr Billy Dunn, chef de l’examen en neurologie de la FDA, a ouvert la réunion en détaillant les “préoccupations et les limites” des données d’Amylyx, tout en soulignant la nécessité de nouvelles options de traitement.

“Nous sommes très sensibles au besoin urgent de développer de nouveaux traitements pour la SLA”, a déclaré Dunn.

Dunn a également noté qu’une étude plus large sur Amylyx menée aux États-Unis et en Europe pourrait fournir des “résultats plus définitifs” d’ici 2024.

Dans un geste très inhabituel, Dunn a suggéré que l’agence pourrait être plus disposée à approuver le médicament si Amylyx acceptait de retirer son médicament si l’essai en cours sur 600 patients ne montrait aucun avantage. Il a ensuite demandé aux co-fondateurs de la société de s’engager publiquement dans cette démarche, le co-PDG d’Amylyx, Justin Klee, affirmant que la société retirerait volontairement son médicament dans ce scénario.

La FDA a le pouvoir de forcer les entreprises à retirer des médicaments du marché, bien que ce soit généralement plus rapide si les fabricants de médicaments prennent cette mesure volontairement. Dans les cas où les entreprises résistent au retrait, le processus réglementaire peut s’éterniser pendant des années.

“Je pense que la FDA, avec tout le respect que je lui dois, sous-estime considérablement la complexité et la probabilité qu’elle retire le produit du marché”, a déclaré le Dr Caleb Alexander de l’Université Johns Hopkins, l’un des deux panélistes qui ont voté contre le médicament. .

Amylyx a mené un petit essai à mi-parcours de son médicament qui a montré un certain avantage dans le ralentissement de la maladie, mais qui était en proie à des données manquantes et à d’autres problèmes, selon les examinateurs de la FDA.

“Le résultat, pour une seule étude, est limite et pas très convaincant sur le plan statistique”, a déclaré le statisticien de la FDA, Tristan Massie, aux panélistes.

La société de Cambridge, dans le Massachusetts, affirme que les données de suivi recueillies après la conclusion de l’étude ont montré que la durée de conservation du médicament était prolongée. Les patients qui ont continué à prendre le médicament ont survécu environ 10 mois de plus que les patients qui n’en ont jamais pris, selon une nouvelle analyse de la société.

Les panélistes qui ont favorisé le médicament ont cité les données, ainsi que les effets secondaires bénins du médicament, pour suggérer qu’il y aurait peu d’inconvénients pour les patients, même si cela ne retarde finalement pas la SLA.

“Le médicament n’est pas nocif, il semble avoir un avantage, il n’y a aucun signal de sécurité ici”, a déclaré Dean Follmann, biostatisticien aux National Institutes of Health.

Plus tôt mercredi, plus de 20 chercheurs, patients et familles sur la SLA ont déclaré aux aides qu’ils soutenaient l’approbation. L’agence a également reçu plus de 1 200 commentaires écrits, principalement de la part de défenseurs des droits des patients SLA.

« Je vous demande de l’approuver parce que je sais que cela fonctionne. Cela prolonge ma vie et je le souhaite pour les autres », a déclaré Greg Canter, qui a reçu un diagnostic de SLA en 2018 et a participé à l’étude Amylyx. Il attribue au médicament l’amélioration de sa capacité pulmonaire et le ralentissement de son déclin fonctionnel.

Le médicament Amylyx se présente sous forme de poudre qui combine deux médicaments plus anciens : un médicament sur ordonnance pour les troubles hépatiques et un complément alimentaire utilisé dans la médecine traditionnelle chinoise.

En attente d’examen est l’approbation controversée de la FDA du médicament Aduhelm contre la maladie d’Alzheimer. l’année dernière, qui a été examiné par des scientifiques de la même agence et des conseillers extérieurs.

Dans ce cas, la FDA a ignoré le vote massivement négatif par ses conseillers extérieurs, dont trois ont démissionné suite à cette décision. L’approbation de l’agence, qui a suivi des réunions irrégulières avec le fabricant de médicaments Biogen, fait l’objet d’une enquête par le Congrès et les inspecteurs fédéraux.

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Suivez Matthew Perrone sur Twitter : @AP_FDAwriter

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Le département de la santé et des sciences de l’Associated Press reçoit le soutien du département d’éducation scientifique de l’Institut médical Howard Hughes. L’AP est seul responsable de tout le contenu.

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